临床研究设计与实践

第一章 绪论 1

第一节 医学研究的常见类型 1

一、实验性研究 1

二、观察性研究 2

第二节 医学科研工作的基本步骤 3

一、科研选题、设计与实施 3

二、数据管理与统计分析 4

三、科研结论与研究报告 5

第三节 常用统计软件简介 6

一、常用样本量估算软件 6

二、常用统计分析软件 6

第二章 病例报告及病例系列分析 9

第一节 病例报告 9

一、案例介绍 9

二、案例解析 12

三、病例报告写作指南CARE 13

第二节 病例系列分析 14

一、案例介绍 14

二、案例解析 17

第三章 横断面研究 19

第一节 案例介绍 19

一、研究目的 19

二、研究方法 19

三、研究结果 20

四、研究结论 21

第二节 案例解析 21

一、如何选择研究种类 21

二、如何设计 21

三、如何估算样本量 23

四、如何进行抽样 24

五、如何收集数据 26

六、如何进行统计分析 28

七、统计学评价 29

八、如何报告研究结果 29

第四章 队列研究 31

第一节 案例介绍 31

一、研究目的 31

二、研究方法 31

三、研究结果 32

四、研究结论 33

第二节 案例解析 33

一、如何设计队列研究 33

二、如何确定混杂因素 34

三、如何进行统计分析 34

四、如何计算人年 35

五、如何估算样本量 36

六、如何进行敏感性分析 37

七、如何控制时依性混杂因素 38

八、什么是未亡时间偏倚 39

九、什么是限制性立方样条 39

十、统计学评价 39

十一、如何报告研究结果 40

第五章 病例-对照研究 41

第一节 案例介绍 41

一、研究目的 41

二、研究方法 41

三、研究结果 42

四、研究结论 44

第二节 案例解析 44

一、如何选择病例 44

二、如何选择对照 45

三、如何确定病例和对照的来源 46

四、如何测量暴露 46

五、如何估算样本量 47

六、如何进行统计分析 48

七、统计学评价 49

八、如何报告研究结果 50

第六章 比较效果研究 51

第一节 案例介绍 51

一、研究目的 52

二、研究方法 52

三、研究结果 53

四、研究结论 53

第二节 案例解析 53

一、如何确定比较效果研究的设计类型 53

二、比较效果研究的特征 56

三、如何控制观察性比较效果研究中的混杂偏倚 57

四、统计学评价 59

五、如何评价比较效果研究的质量 59

第七章 随机对照临床试验 61

第一节 案例介绍 61

一、研究目的 61

二、研究方法 61

三、研究结果 62

四、研究结论 66

第二节 案例解析 66

一、如何选择设计类型 66

二、如何选择比较类型 66

三、如何进行随机化 68

四、如何选择对照组 69

五、如何实施盲法 69

六、如何估算样本量 70

七、如何进行统计分析 72

八、如何进行CONSORT报告 74

第八章 非随机对照临床试验 76

第一节 案例介绍 76

一、研究目的 76

二、研究方法 76

三、研究结果 77

四、研究结论 81

第二节 案例解析 81

一、为何采用非随机对照临床试验设计 81

二、非随机对照临床试验的统计学方法 82

三、样本量估算 82

四、非随机对照临床试验设计的注意事项 83

五、统计学评价 84

六、非随机对照研究的报告规范 85

第九章 诊断试验 86

第一节 案例介绍 86

一、研究目的 86

二、研究方法 86

三、研究结果 87

四、研究结论 88

第二节 案例解析 88

一、如何设计诊断试验 88

二、如何收集数据 89

三、如何估算样本量 89

四、如何进行统计分析 90

五、统计学评价 97

六、如何报告研究结果 97

第十章 meta分析 99

第一节 meta分析的基本概念与基本步骤 99

一、提出研究问题 99

二、文献检索 99

三、选择文献 100

四、数据提取 100

五、文献质量评价 101

六、异质性评价 101

七、合并效应量 101

八、发表偏倚的识别与控制 102

九、亚组分析 102

十、敏感性分析 102

十一、meta分析报告规范 103

第二节 基于随机对照试验的meta分析 103

一、案例介绍 103

二、案例解析 104

第三节 基于诊断试验的meta分析 108

一、案例介绍 108

二、案例解析 109

第四节 剂量效应关系的meta分析 113

一、案例介绍 113

二、案例解析 114

第五节 网络meta分析 116

一、案例介绍 117

二、案例解析 118

第十一章 生物标志物驱动的临床研究 124

第一节 如何进行富集设计及分析 124

一、案例介绍 124

二、案例解析 130

三、富集设计的分类 130

四、富集设计的设计要点 132

第二节 如何进行篮式设计及分析 133

一、案例介绍 134

二、案例解析 140

三、篮式设计的分类 142

四、篮式设计的设计要点 142

第三节 如何进行伞式设计及分析 143

一、案例介绍 143

二、案例解析 150

三、伞式设计的分类 151

四、伞式设计的设计要点 151

第十二章 临床医学研究中的信息平台及应用 154

第一节 临床医学研究常见信息平台简介 154

一、医院一体化临床信息平台 154

二、生物样本库 159

第二节 如何利用医疗信息系统开展研究 161

一、案例介绍 161

二、案例解析 161

三、注意事项 168

第三节 如何利用生物样本库进行研究 170

一、案例介绍 171

二、案例解析 171

三、注意事项 173

第四节 如何利用临床随访资料数据库进行研究 174

一、案例简介 175

二、案例解析 175

三、注意事项 177